Muore bimbo di tre anni affetto da Sma: era in cura con un farmaco da 2 milioni

Il piccolo guerriero, come lo chiamava la mamma Rossella, non ce l’ha fatta. Federico Musciacchio, un bimbo tarantino di nemmeno 3 anni affetto da Sma (atrofia muscolare spinale) di tipo 1, la forma più grave, ha perso la battaglia contro la malattia che gli era stata diagnosticata a pochi mesi dalla nascita. Ma nelle ultime settimane a complicare un quadro clinico già gravissimo era subentrata anche una infiammazione al cervello.

Federico aveva ricevuto le cure grazie a una straordinaria gara di solidarietà con la piattaforma gofundme per l’acquisto dello Zolgensma, uno dei farmaci salva-vita più costosi al mondo, da oltre 2 milioni di euro.
Solo nel marzo dello scorso anno l’Agenzia italiana del farmaco (Aifa) aveva consentito l’uso della terapia genica Zolgensma con il Sistema sanitario nazionale per tutti i bambini affetti da Sma1 che rientrano per peso entro i 21 chili.

Su una vicenda analoga, che riguardava la possibilità di somministrare il farmaco a Paolo, un bimbo di poco più di due anni della provincia di Bari affetto da Sma1, si consumò lo strappo tra il governatore Michele Emiliano e l’epidemiologo Pierluigi Lopalco, tanto che quest’ultimo decise di dimettersi da assessore pugliese alla Sanità perché riteneva che, in base ai paletti fissati da Aifa in Italia, il piccolo non potesse essere sottoposto alla terapia genica dalla quale non avrebbe tratto vantaggi.

Saverio, il papà di Federico, lo scorso aprile nella processione del Giovedì Santo era stato tra i portatori delle sdanghe (travi in legno) della statua dell’Addolorata in segno di devozione e di ringraziamento per il sostegno ricevuto per le cure al figlio.